NH투자증권, HB인베스트먼트, BNK인베스트먼트, 메디베이트파트너스 등 다수기관 참여..2021년말까지 소아 난치성 뇌전증 ASO 치료제 IND 및 기술수출 준비 완료 목표..ASO치료제 개발 플랫폼도 구축 소바젠이 350억원 규모의 시리즈B 투자유치에 성공했다. 소바젠은 이번에 확보한 자금으로 뇌 체성 돌연변이를 표적하는 소아 난치성 뇌전증 안티센스 올리고뉴클레오타이드(Antisense Oligonucleotide, ASO) 치료제의 전임상에 속도를 내는 한편 후속 파이프라인 도출을 위한 플랫폼 구축에도 나설 계획이다.3일 업계에 따르면 이번 소바젠 투자에는 NH투자증권, HB인베스트먼트, BNK인베스트먼트, KN인베스트먼트, 에이티넘인베스트먼트 등의 기관투자자와 크로스보더 투자자인 메디베이트파트너스가 참여했다. 2018년 9월 100억원 규모의 시리즈A 투자를 마무리한 이후 약 2년만에 대규모 후속 투자유치에 성공했다.소바젠은 2018년 5월 이정호 한국과학기술원(KAIST) 교수가 난치성 뇌질환 신약 연구를 위해 창업한 기업이다. 특히 소바젠은 환자 뇌조직에서 질환의 원인이 되는 후천적 체성 돌연변이를 규명하고, 자체 구축한 뇌체성 돌연변이 동물모델에서 이를 검증해 뇌전증, 알츠하이머병, 악성뇌종양, 소아뇌종양 등 난치성 뇌질환 신약을 개발한다.소바젠은 앞선 시리즈A를 통해 환자 병인을 반영한 뇌체성 돌연변이 동물모델과 분석기술 등을 개발하는 것은 물론 다양한 동물 행동 테스트 및 신경세포 기능을 측정할 수 있는 실험실 등을 구축했다.이를 난치성 뇌질환을 표적하는 ASO 신약후보물질 발굴을 위한 연구에도 본격 돌입했다. ASO 치료제는 DNA 혹은 RNA 분자가 질병의 직접적인 원인인 병적 단백질이 생성되지 않게 차단하는 작용을 해 치료 효과를 내며 뇌 질환에 적합한 플랫폼으로 주목받고 있다.소바젠은 이번 시리즈B를 통해 소아 난치성 뇌전증 ASO 신약후보물질의 전임상 연구에 박차를 가할 계획이다. 소바젠 관계자는 "글로벌 CRO를 통해 해외에서 원숭이 척수실험 등의 연구를 수행할 계획"이라면서 "내년 하반기 실험을 마무리해 임상시험 돌입을 위한 IND 패키지와 기술수출을 위한 준비를 마치는게 목표"라고 설명했다.소바젠은 이와 함께 후속 ASO 치료제 파이프라인을 개발할 수 있는 플랫폼도 구축한다. 신규타겟 발굴부터 세포실험, 동물실험으로 이어지는 개발과정을 시스템화한다는 계획이다.더불어 약물재창출에서 출발한 소아 난치성 뇌전증(국소피질이형성증) 신약후보물질 'SDF01'은 내년 상반기 임상 1상에 돌입할 계획이다. 소바젠은 지엘팜텍과 공동개발계약을 맺고 SDF01의 제제개발 등을 진행하고 있다. SDF01와 관련해서는 연구자임상 2상도 마무리단계다. 소바젠 관계자는 "SDF01의 경우 이미 시판한 약에서 출발했으며 연구자임상의 검증도 거친만큼 빠르게 1상을 진행하고 다음 단계로 진입하는 것이 목표"라고 설명했다.한편 소바젠 창업자인 이정호 교수는 지난 7월 다케다제약과 미국 뉴욕과학아카데미(NYAS)가 주관하는 '제3회 과학혁신가상(Innovators in Science Award)'의 '2020 신진과학자상(Early-Career Scientist Award)'을 수상했다. 이 교수는 DNA의 유전정보가 단백질로 변환되는 정상 과정 중 한 단계인 RNA 스플라이싱(Splicing) 메커니즘 및 제어 연구에서 뛰어난 업적으로, 첫 척수근위축증(SMA) ASO 치료제 '스핀라자' 개발에 기여한 콜드스프링하버연구소 세인트 자일스재단의 아드리안 크라이너 박사(Adrian R. Krainer, Ph.D., Senior Scientist Award)와 함께 수상자로 선정됐다.소바젠 관계자는 "이번 수상은 체성 돌연변이를 타깃하는 소바젠 희귀질환 신약개발 전략의 실현 가능성을 국제적으로 인정받은 것"이라면서 "연구개발에 더욱 속도를 내겠다"고 말했다.

'소바젠' 창업자로 난치성 중추신경계 질환 치료제 개발 이정호 KAIST 교수가 희귀질환 분야에서 뛰어난 성과를 낸 연구자에 수여하는 제 3회 과학혁신가상(Innovators in Science Award) 수상자로 선정됐다. 이 교수는 뇌 체세포 유전변이 연구 성과를 바탕으로 소바젠을 창업해 난치성 중추신경계 신약을 개발하고 있다.다케다제약과 미국 뉴욕과학아카데미(NYAS: New York Academy of Sciences)는 8일(현지시간) '제 3회 과학혁신가상 (Innovators in Science Award)' 수상자를 발표했다. 수상자에게는 각각 20만 달러의 상금이 수여된다.이 교수는 2020 신진과학자상(Early-Career Scientist Award)을 수상했다. 이 교수는 희귀 발달성 뇌질환을 유발할 수 있는 뇌 줄기세포 내 유전적 변이에 대한 연구 업적을 인정받았다. 이 교수는 난치성 간질의 원인을 최초로 찾아냈으며 국소 피질 이형성증, 뇌간의 발달저하가 특징인 주버트 증후군(Joubert syndrome), 뇌의 한쪽 반구가 비정상적으로 비대해지는 편측거대뇌증 등 몇몇 발달성 뇌 질환을 유발하는 유전자를 규명하기도 했다.이 교수는 뇌 체세포 유전변이 국가 연구단(National Creative Research Initiative Center for Brain Somatic Mutations) 단장이자, 저빈도 체세포 유전변이에 의한 난치성 중추신경계 질환을 위한 새로운 치료제 및 진단법 발굴을 목표로 설립된 바이오제약 기업 소바젠(SoVarGen)의 공동창업자 겸 최고기술경영자(CTO , Chief Technology Officer)다.이 교수는 "세계적인 과학 석학으로 구성된 심사위원단으로부터 인정받게 돼 큰 영광"이라면서 "이번 수상으로 뇌 체세포 유전변이 연구가 치명적인 난치성 신경질환으로 고통받는 환자를 위한 중요한 연구 분야로 인정받게 됐다"고 소감을 밝혔다.한편 2020 선임과학자상(Senior Scientist Award) 수상자는 콜드스프링하버연구소 세인트 자일스재단의 교수인 아드리안 크라이너 박사(Adrian R. Krainer, Ph.D.)로 선정됐다. 크라이너 교수는 DNA의 유전정보가 단백질로 변환되는 정상 과정 중 한 단계인 RNA 스플라이싱(Splicing) 메커니즘 및 제어 연구에서 뛰어난 업적을 인정받아 수상자로 선정됐다.크라이너 교수는 치명적 유전성 영유아 신경근육 질환인 척수근위축증(SMA: Spinal Muscular Atrophy) 환자에서 스플라이싱 결함을 연구하고 있다. 척수근위축증은 운동신경세포 소실 및 진행성 근육위축증을 유발하고 결국 사망에까지 이를 수 있는 질환이다. 크라이너 교수의 연구는 유전성 신경퇴행성 질환의 발병을 지연시키고 예방까지도 가능한 전세계 최초로 승인 받은 치료제의 개발로 이어졌다.

美 임상 위해 시리즈B 유치 추진 ​3년내 코스닥 입성 목표난치성 뇌질환 치료제를 개발하는 바이오기업 소바젠이 기업공개(IPO) 및 투자유치를 추진한다.소바젠은 뇌과학 분야의 세계적 석학인 이정호 KAIST 교수가 최고기술책임자(CTO)를 맡고 있는 회사다.1일 투자은행(IB)업계에 따르면 소바젠은 최근 NH투자증권을 IPO 대표주관사로 낙점했다.개발 중인 파이프라인(신약 후보물질)을 기술이전(라이선싱 아웃)한 뒤 이르면 3년 안에 코스닥시장에상장한다는 계획이다. 회사는 현재 미국 임상 자금을 조달할 목적으로 시리즈B 투자유치를 진행하고 있다.2018년 시리즈A(480억원)보다 기업가치가 2~3배 뛴 것으로 알려졌다.소바젠은 2018년 5월 KAIST의 교원 창업기업으로 출발했다. 뇌전증, 악성 뇌종양, 알츠하이머 등뇌질환 치료 신약을 개발하고 있다. 창립 4개월 만인 2018년 9월 벤처캐피털(VC)로부터 100억원을 유치했다.김병태 소바젠 대표는 “뇌 조직의 유전체 분석을 통해 뇌의 후천적 돌연변이가 뇌질환의 원인이라는 사실을세계 최초로 밝혀냈다”며 “이 분야를 선도하고 있는 이 CTO 등 연구진의 역량이 핵심 경쟁력”이라고 말했다.